Джесси Гелсингер (англ. Jesse Gelsinger; 18 июня 1981 — 17 сентября 1999) — первый человек, умерший при клиническом испытании генной терапии.
Ему было 18 лет. Гелсингер страдал от дефицита орнитин-транскарбамилазы, Х-сцепленного генетического заболевания печени, симптомы которого включают неспособность обезвреживать аммиак — побочный продукт распада белка. Заболевание, как правило, заканчивается смертью сразу после рождения, однако Гелсингеру заболевание передалось не по наследству, а возникло вследствие спонтанной генетической мутации в момент зачатия, поэтому симптомы оказались не так сильно выражены. Некоторые из его клеток печени были здоровыми, что позволяло ему жить при соблюдении специальной диеты и приеме лекарственных препаратов.
Гелсингер был включен в клиническое испытание, проводимое в Пенсильванском университете, и направленное на разработку метода для лечения детей, родившихся с этой тяжелой болезнью. 13 сентября 1999 г. Гелсингеру ввели аденовирусный вектор со здоровым геном, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер через четыре дня, 17 сентября, в 14:30, по-видимому, в результате масштабного иммунного ответа на вирусный вектор, используемый для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.
Расследование FDA пришло к выводу, что ученые, участвующие в судебном процессе, в том числе соисследователь Джеймс М. Уилсон (директор Института «Human Gene Therapy»), нарушили несколько правил проведения исследования:
- Гелсингер был включен в исследование в качестве замены другого (выведенного из исследования) волонтера, несмотря на высокий уровень аммиака (что являлось критерием исключения из исследования);
- Университет скрыл информацию о серьезных побочных эффектах генной терапии у двух пациентов;
- В документах не было информации о смерти обезьян при данном способе лечении.
Университет Пенсильвании позже выпустил опровержение,[1] но выплатил родителям неназванную сумму. Сообщалось, что Уилсон и Университет имели финансовую заинтересованность в этом исследовании.[2][3] Случай с Гелсингером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области[4].
Примечания
- ↑ Institute for Human Gene Therapy Responds to FDA – Almanac Between Issues. Upenn.edu (14 февраля 2000). Дата обращения: 16 ноября 2010. Архивировано 14 июня 2010 года.
- ↑ Greenberg, Daniel S. «Science for Sale. The Perils, Rewards, and Delusions of Campus Capitalism». Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., pages 104—106.
- ↑ Don't Compromise Ethics in Human Experiments, Bioethics Expert Says. Law.virginia.edu (18 апреля 2008). Дата обращения: 16 ноября 2010. Архивировано из оригинала 14 октября 2009 года.
- ↑ A History Lesson for Stem Cells. Sciencemag.org (8 мая 2009). Дата обращения: 29 февраля 2012. Архивировано 30 сентября 2012 года.
Ссылки
- Another Chance For Gene Therapy?: https://www.wired.com/news/technology/0,1282,31613,00.html Архивная копия от 2 января 2007 на Wayback Machine
- Paul Gelsinger, Jesse’s father, tells of Jesse’s death: https://web.archive.org/web/20141017025629/http://www.guineapigzero.com/jesse.html
- On gene therapy and informed consent (2008 debate): http://blog.bioethics.net/2008/01/on-gene-therapy-and-informed-consent/#comments Архивная копия от 16 февраля 2012 на Wayback Machine
- BBC Horizon Trial and error — the rise and fall of genome therapy: http://www.bbc.co.uk/science/horizon/2003/trialerror.shtml Архивная копия от 1 мая 2013 на Wayback Machine
- The Biotech Death of Jesse Gelsinger: https://www.nytimes.com/1999/11/28/magazine/the-biotech-death-of-jesse-gelsinger.html Архивная копия от 5 октября 2017 на Wayback Machine
Эта страница в последний раз была отредактирована 27 января 2023 в 23:23.
Обычно почти сразу, изредка в течении часа.